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利用小分子藥物將人類纖維母細胞直接重編程為視網膜前驅細胞以治療感光細胞退化引起的失明

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利用小分子藥物將人類纖維母細胞直接重編程為視網膜前驅細胞以治療感光細胞退化引起的失明

本技術基於細胞轉化和再生醫學的最新進展,致力於解決感光細胞退化性疾病所帶來的視力損失問題,為全球首例將用於臨床的化學重編程人類視網膜前驅細胞(CiRPCs)。此技術突破了傳統胚胎幹細胞與墮胎胎兒來源的限制,利用小分子藥物直接轉化人類纖維母細胞為CiRPCs,其中關鍵步驟是透過特定的小分子藥物作為信號分子,進入細胞內部啟動或抑制相應的基因表達,導致細胞轉分化成為CiRPCs。這種細胞轉化技術具有高效且精準的特點,不需要進行基因改造或使用病毒載體,避免了可能引起安全風險。本技術利用小分子藥物調控細胞的基因表達,將人類纖維母細胞轉化為視網膜前驅細胞。這種精準和高效的轉化過程為治療感光細胞退化提供了新的方法和可能性。

我們的技術具有以下關鍵特色和創新性:

1. 無生成畸胎瘤風險且無使用致癌傳導途徑:提高了治療的安全性和可靠性。。

2. 精準的細胞轉化技術:本技術能夠將人類纖維母細胞轉化為視網膜前驅細胞,修復病人的感光細胞退化問題,使其視覺回復更加完整。

3. 高效率且低成本的轉化:技術轉化效率高達42.8%,轉化時間僅需5天,並且使用小分子為轉化因子,減少了細胞製程之成本,未來可減輕了病人的經濟負擔。

4. 無基因改造和病毒介入:細胞轉化過程不需要進行基因改造,也沒有病毒介入,提高了治療的安全性和可靠性。

我們的技術具有以下利基和優勢:

1. 獨特的視覺回復體驗:技術能夠分化為黑白感應的視桿細胞和能夠接受彩色視覺信號的視椎細胞,為病人提供更多元的視覺回復體驗。

2. 簡單且高效的治療流程:治療流程簡單且高效,通過視網膜下腔注射將轉化後的視網膜前驅細胞到病人的眼睛中,待細胞嵌入並分化後,即可完成治療流程,降低了病人的負擔,提高了治療的效率和便利性。

3. 動物試驗驗證的治療效果:技術在動物試驗中已驗證了其治療效果,能夠修復視覺功能,改善視覺缺陷。

4. 發展潛力和機會:技術在未被滿足的醫療市場和罕見疾病市場具有發展機會。此外,隨著再生醫學領域的發展,我們的技術也具有競爭優勢。

5. 優惠法規政策的支持:技術符合多項孤兒藥優惠法規政策,如美國、歐盟、台灣,有助於加速審核和上市流程。

綜合上述,我們的技術在治療感光細胞退化方面具有獨特性和創新性,同時具有高效率、低成本、安全性和治療效果驗證等優勢。

聯絡人

  • 姓名:呂仁

  • 電話:

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其他資訊

  • 展館別:未來科技館 生技新藥與醫材 FN06

  • 所屬代表參展單位:中央研究院

  • 主要應用領域:生技與醫療

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  • 技術成熟度:雛型

  • 展示目的:研發成果展示

  • 流通方式:自行洽談

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